La distrofia miotónica es una enfermedad rara y carece de medicamentos para tratarla. La evolución de la enfermedad es lenta y puede presentarse en cualquier etapa de la vida. Los síntomas que provoca son la reducción del músculo esquelético, problemas en la conducción del impulso cardíaco que deriva en paradas cardíacas, alteraciones respiratorias...
Los afectados por esta enfermedad son aproximadamente uno por cada 8.000 personas. Esto ha hecho que la industria farmacéutica no se preocupe por investigar y desarrollar alguna solución. Sin embargo, esto puede cambiar.
Una empresa de la Universidad de Valencia, Valentia Biopharma, ha conseguido desarrollar un fármaco contra la enfermedad.
El fármaco se encuentra aún en una fase muy inicial de desarrollo. Ha sido eficaz con moscas de experimentación, en cultivos de células de personas afectadas por la enfermedad y en ratones modificados genéticamente. En las pruebas se han observado mejoras en las alteraciones moleculares de la enfermedad (por ejemplo la disminución de la incapacidad de relajar los músculos).
Sin embargo aún queda mucho para determinar si el fármaco puede ayudar a los enfermos. Los investigadores comentan que por lo menos faltan dos años de desarrollo con ensayos en ratones y perros para comprobar que la molécula no es tóxica y no presenta efectos secundarios. Una vez validada la seguridad, comenzarán los ensayos en humanos, que se desarrollarán durante algunos años más.
No hay comentarios:
Publicar un comentario